El estudio, dirigido por Reina Mary University of London y Barts Health NHS Trust, está financiado con 2 millones de libras procedentes de una subvención del Medical Research Council y el National Institute for Health Research. asociación, y reclutará pacientes de centros de Cambridge, Edimburgo, Liverpool, Londres, Nottingham, Oxford y Sheffield. El ensayo se coordina a través de la Unidad de Ensayos Clínicos de la Universidad de Sheffield.
La enfermedad de Crohn es una afección de larga duración que provoca la inflamación del revestimiento del aparato digestivo. sistema y provoca diarrea, dolor abdominal, cansancio extremo y otros síntomas que afectan significativamente a la calidad de la vida.
Los tratamientos actuales incluyen fármacos para reducir la inflamación, pero tienen resultados variables, y a menudo es necesaria la cirugía para extirpar la parte afectada del intestino. En casos extremos, tras múltiples operaciones a lo largo de los años, los pacientes pueden necesitar una operación final para desviar el intestino desde el ano a una abertura en el estómago, denominada estoma, donde las heces se recogen en una bolsa.
El investigador principal, el profesor James Lindsay, del Queen Mary's Blizard Institute y consultor del Barts Health NHS Trust, ha declarado: "A pesar de la introducción de nuevos fármacos, sigue habiendo muchos pacientes que no responden, o pierden gradualmente la respuesta, a todos los tratamientos disponibles. Aunque la cirugía con formación de un estoma puede ser una opción que permita a los pacientes volver a sus actividades cotidianas normales, no es adecuada en algunos y otros pueden no querer considerar este enfoque.
"Esperamos que al restablecer por completo el sistema inmunitario del paciente mediante un trasplante de células madre, podamos alterar radicalmente el curso de la enfermedad. Aunque no sea una cura, puede permitir que algunos pacientes respondan por fin a fármacos que antes no funcionaban."
Helen Bartlett, paciente de enfermedad de Crohn que se sometió a terapia con células madre en el Hospital John Radcliffe de Oxford, declaró: "Vivir con Crohn es una lucha diaria. Vas al baño muy a menudo, sangras mucho y es increíblemente agotador. Además, siempre tienes que tener cuidado con los sitios a los que vas. Alguna vez he tenido que bajarme del tren porque no había baño y necesitaba ir allí mismo.
"He entrado y salido de hospital durante los últimos veinte años, operación tras operación, fármaco tras fármaco, para intentar vencer esta enfermedad. Es frustrante, deprimente y te sientes muy mal.
"Cuando me ofrecieron el trasplante de células madre, fue un completo no-brainer ya que no quería pasar por más operaciones fallidas. No tengo palabras para describir lo bien que me siento desde el tratamiento. Sigo teniendo problemas y siempre los tendré, pero ya no tengo ese dolor constante".
The use of stem cell transplants to wipe out and replace patients’ immune systems has recently been found to be successful in treating multiple sclerosis. This new trial will investigate whether a similar treatment could reduce gut inflammation and offer hope to people with Crohn’s disease.
En el ensayo, los pacientes se someten a quimioterapia y tratamiento hormonal para movilizar sus células madre, que luego se extraen de la sangre. A continuación, se administra quimioterapia para eliminar el sistema inmunitario defectuoso. Cuando las células madre se reintroducen en el organismo, se convierten en nuevas células inmunitarias que dotan al paciente de un nuevo sistema inmunitario.
En teoría, el nuevo sistema inmunitario ya no reaccionará de forma adversa al intestino del propio paciente para causarle inflamación, y tampoco actuará sobre los compuestos farmacológicos para eliminarlos de su intestino antes de que hayan tenido la oportunidad de actuar.
El profesor Tom Walley, Director de los programas de Evaluación, Ensayos y Estudios del NIHR, que financió el ensayo, declaró: "Las terapias con células madre son un campo de investigación importante, activo y en expansión, con un gran potencial. Los primeros resultados muestran que las células madre pueden sustituir al tejido dañado. En la enfermedad de Crohn enfermedad, este enfoque podría ofrecer ventajas reales para la atención clínica y la a largo plazo salud de los pacientes".
El ensayo clínico actual, denominado "ASTIClitees la continuación del ensayo "ASTIC" de 2015, en el que se investigó una terapia con células madre similar. Aunque la terapia del ensayo original no curó la enfermedad, el equipo descubrió que muchos pacientes se beneficiaron del tratamiento, lo que justificó la realización de otro ensayo clínico. También se produjeron algunos efectos secundarios graves por las dosis de fármacos utilizadas, por lo que en este ensayo de seguimiento se utilizará una dosis más baja del tratamiento para minimizar los riesgos debidos a la toxicidad.
Los pacientes serán reclutados para el ensayo a través de Barts Health NHS Trust, Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust, NHS Lothian, Nottingham University Hospitals NHS Trust, Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust, Royal Liverpool, and Broadgreen University Hospital NHS Trust y Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust.
En el ensayo participarán académicos de la Universidad de Manchester, la Universidad de Nottingham, la Universidad de Sheffield, la Universidad de Nottingham Trent, la Universidad de Edimburgo, la Universidad de Oxford, el King's College de Londres, así como Reina Universidad Mary de Londres.
El estudio fue financiado por una asociación del Medical Research Council y el NIHR creada para apoyar la evaluación de intervenciones con potencial dar un paso adelante en la promoción de la salud, el tratamiento de las enfermedades y la mejora de la rehabilitación o los cuidados de larga duración.
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