La Food and Drug Administration ha aprobado el fármaco Radicava, también conocido como edaravona, para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Es la primera vez que se autoriza el uso de un fármaco contra la ELA en EE.UU. desde que se aprobó el riluzol en 1995.
En Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades calcula que entre 12.000 y 15.000 personas padecen ELA en EE.UU., conocida comúnmente como enfermedad de Lou Gehrig. Esta enfermedad mortal afecta a las células nerviosas, que se descomponen y mueren gradualmente, provocando debilidad muscular y alteración de los movimientos musculares voluntarios, hasta llegar a la parálisis. No existe cura conocida y la mayoría de los pacientes con ELA suelen morir de insuficiencia respiratoria en un plazo de tres a cinco años desde la aparición de los primeros síntomas.
Curiosamente, el nuevo fármaco, desarrollado por Mitsubishi Tanabe Parma, fue aprobado únicamente sobre la base de datos convincentes de un ensayo de seis meses realizado en Japón en 2015.
"Tras conocer el uso de edaravona para tratar la ELA en Japón, nos pusimos rápidamente en contacto con el promotor del medicamento para presentar una solicitud de comercialización en Estados Unidos", declaró el doctor Eric Bastings, subdirector de la División de Productos Neurológicos del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA, en un comunicado. declaración. "Este es el primer tratamiento nuevo aprobado por la FDA para la ELA en muchos años, y nos complace que las personas con ELA tengan ahora una opción adicional".
Los resultados de ese estudio de fase 3, controlado con placebo y con 137 participantes, mostraron que el fármaco proporcionaba una reducción del 33% en el deterioro físico de los pacientes con ELA, en comparación con los tratados con placebo. El fármaco no puede revertir ni curar la ELA, pero sí retrasar su progresión.
Radicava es una infusión intravenosa que se administra inicialmente a diario durante 14 días, seguidos de un periodo de 14 días sin fármaco. Los tratamientos sucesivos implican la administración de dosis en 10 de los 14 días, seguidos de 14 días libres de fármaco. Se calcula que cada infusión cuesta alrededor de $1.000.
Los efectos secundarios adversos más frecuentes del fármaco fueron hematomas, problemas para caminar y dolor de cabeza.
La FDA también concedió a Radicava la designación de medicamento huérfano. La empresa prevé que el tratamiento esté disponible en EE.UU. en agosto de este año.
Fuente: http://www.biosciencetechnology.com/news/2017/05/fda-approves-first-new-als-drug-more-20-years
Fecha: 16/05/2017
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