"El HLH primario es una enfermedad rara y potencialmente mortal que afecta típicamente a los niños y esta aprobación satisface una necesidad médica no cubierta para estos pacientes", dijo el doctor Richard Pazdur, director del Centro de Excelencia en Oncología de la FDA y director en funciones de la Oficina de Productos Hematológicos y Oncológicos del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA. "Nos comprometemos a seguir agilizando el desarrollo y la revisión de terapias que ofrezcan opciones de tratamiento significativas para los pacientes con enfermedades raras."

El HLH es una enfermedad en la que las células inmunitarias del organismo no funcionan correctamente. Las células se vuelven hiperactivas liberando moléculas, lo que provoca inflamación. Las células inmunitarias empiezan a dañar los órganos del propio cuerpo, como el hígado, el cerebro y la médula ósea. Puede ser hereditario, lo que se conoce como HLH primario o "familiar". También puede tener causas no hereditarias. Las personas con HLH primario suelen presentar síntomas en los primeros meses o años de vida. Los síntomas pueden incluir fiebre, agrandamiento del hígado o el bazo y disminución del número de células sanguíneas.

La eficacia de Gamifant se estudió en un ensayo clínico de 27 pacientes pediátricos con sospecha o confirmación de HLH primario con enfermedad refractaria, recurrente o progresiva durante el tratamiento convencional del HLH o que no toleraban el tratamiento convencional del HLH. La mediana de edad de los pacientes del ensayo era de 1 año. El estudio demostró que el 63% de los pacientes experimentó una respuesta y el 70% pudo proceder a un trasplante de células madre.

Entre los efectos secundarios más frecuentes comunicados por los pacientes que recibieron Gamifant en ensayos clínicos se incluyen infecciones, hipertensión, reacciones relacionadas con la infusión, niveles bajos de potasio y fiebre. Los pacientes que reciban Gamifant no deben recibir ninguna vacuna viva y deben someterse a pruebas de tuberculosis latente. Durante el tratamiento con Gamifant, los pacientes deben ser estrechamente vigilados y tratados rápidamente en caso de infección.

La FDA concedió esta solicitud Examen prioritario y Terapia innovadora designación. Gamifant también recibió Medicamento huérfano que ofrece incentivos para ayudar y fomentar el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras.