La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. ha aprobado hoy Azedra (iobenguane I 131) inyectable de uso intravenoso para el tratamiento de adultos y adolescentes a partir de 12 años con tumores raros de la glándula suprarrenal (feocromocitoma o paraganglioma) que no pueden extirparse quirúrgicamente (irresecables), se han extendido más allá del lugar original del tumor y requieren tratamiento anticanceroso sistémico. Se trata del primer fármaco aprobado por la FDA para este uso.
"Muchos pacientes con estos cánceres ultrarraros pueden tratarse con cirugía o terapias locales, pero no existen tratamientos sistémicos eficaces para los pacientes que experimentan síntomas relacionados con el tumor, como hipertensión arterial", ha declarado el doctor Richard Pazdur, director del Centro de Excelencia Oncológica de la FDA y director en funciones de la Oficina de Productos Hematológicos y Oncológicos del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA. "Los pacientes dispondrán ahora de una terapia aprobada que ha demostrado disminuir la necesidad de medicación para la presión arterial y reducir el tamaño del tumor en algunos pacientes".
Los feocromocitomas son tumores poco frecuentes de las glándulas suprarrenales. Estas glándulas están situadas justo encima de los riñones y producen hormonas, entre ellas las del estrés, llamadas epinefrinas y norepinefrinas. Los feocromocitomas aumentan la producción de estas hormonas, lo que provoca hipertensión (tensión arterial alta) y síntomas como dolores de cabeza, irritabilidad, sudoración, taquicardia, náuseas, vómitos, pérdida de peso, debilidad, dolor torácico o ansiedad. Cuando este tipo de tumor se produce fuera de la glándula suprarrenal, se denomina paraganglioma.
La eficacia de Azedra se demostró en un ensayo clínico abierto de un solo brazo en 68 pacientes que midió el número de pacientes que experimentaron una reducción del 50% o más de todos los medicamentos antihipertensivos durante al menos seis meses. Este criterio de valoración fue respaldado por el criterio de valoración secundario, la respuesta tumoral global medida mediante criterios de imagen tradicionales. El estudio cumplió el criterio de valoración principal, ya que 17 (25%) de los 68 pacientes evaluables experimentaron una reducción del 50% o más de toda la medicación antihipertensiva durante al menos seis meses. Se logró una respuesta tumoral global en 15 (22%) de los pacientes estudiados.
Los efectos secundarios graves más frecuentes notificados por pacientes que recibieron Azedra en ensayos clínicos incluyeron niveles bajos de glóbulos blancos (linfopenia), recuento anormalmente bajo de un tipo de glóbulos blancos (neutropenia), recuento bajo de plaquetas (trombocitopenia), fatiga, anemia, aumento del cociente internacional normalizado (una prueba de laboratorio que mide la coagulación de la sangre), náuseas, mareos, hipertensión y vómitos.
Al tratarse de un agente terapéutico radiactivo, Azedra incluye una advertencia sobre la exposición a la radiación de pacientes y familiares, que debe reducirse al mínimo mientras el paciente esté recibiendo Azedra. El riesgo de exposición a la radiación es mayor en pacientes pediátricos. Otras advertencias y precauciones incluyen un riesgo de disminución de los niveles de células sanguíneas (mielosupresión), tiroides hipoactiva, elevaciones de la presión arterial, insuficiencia renal o lesión renal e inflamación del tejido pulmonar (neumonitis). El síndrome mielodisplásico y las leucemias agudas, que son cánceres de la sangre y de la médula ósea, se observaron en pacientes que recibieron Azedra, y se seguirá estudiando la magnitud de este riesgo. Azedra puede causar daños al feto en desarrollo; debe advertirse a las mujeres del riesgo potencial para el feto y de que utilicen métodos anticonceptivos eficaces después de recibir Azedra. La exposición a la radiación asociada a Azedra puede causar infertilidad en hombres y mujeres.
La FDA concedió a esta solicitud las designaciones de Fast Track, Breakthrough Therapy y Priority Review. Azedra también recibió la designación de medicamento huérfano, que ofrece incentivos para ayudar y fomentar el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras.
La FDA concedió la aprobación de Azedra a Progenics Pharmaceuticals, Inc.
Fuente: https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm615155.htm
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