La edición del ADN se entiende como un gran avance
Un equipo internacional de científicos ha dado un gran paso adelante en nuestra comprensión de cómo las enzimas "editan" genes, allanando el camino para corregir enfermedades genéticas en pacientes.
Investigadores de las Universidades de Bristol, Münster y el Instituto Lituano de Biotecnología han observado el proceso por el que una clase de enzimas llamadas CRISPR -que se pronuncia "crisper"- se unen y alteran la estructura del ADN.
Los resultados, publicados en la revista Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS), proporcionan una pieza vital del rompecabezas si estas herramientas de edición del genoma van a utilizarse en última instancia para corregir enfermedades genéticas en humanos.
Las enzimas CRISPR se descubrieron por primera vez en bacterias en la década de 1980 como defensa inmunitaria contra virus invasores. Los científicos han demostrado más recientemente que un tipo de enzima CRISPR -Cas9- puede utilizarse para editar el genoma humano, es decir, el conjunto completo de la información genética de los seres humanos.
Estas enzimas se han adaptado para atacar con precisión una sola combinación de letras dentro de los tres mil millones de pares de bases de la molécula de ADN. Esto equivale a corregir una sola palabra mal escrita en una enciclopedia de 23 volúmenes.
Para encontrar esta aguja en un pajar, las enzimas CRISPR utilizan una molécula de ARN, un ácido nucleico de estructura similar al ADN. El proceso de selección requiere que las enzimas CRISPR separen las cadenas de ADN e inserten el ARN para formar una estructura específica de la secuencia denominada "bucle R".
El equipo mundial probó el modelo de bucle R utilizando microscopios especialmente modificados en los que moléculas individuales de ADN se estiran en un campo magnético. Al alterar la fuerza de torsión sobre el ADN, los investigadores pudieron controlar directamente la formación de bucles R por enzimas CRISPR individuales.
Esto les permitió desvelar pasos del proceso hasta entonces ocultos y sondear la influencia de la secuencia de bases del ADN.
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Fuente: Universidad de Bristol