Presidente Obama firmado el 13 de diciembre, un proyecto de ley que aportará 1.400 millones de dólares a la investigación médica básica. Esta ley, denominada 21st Century Cures Act, también introduce cambios en la forma en que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) aprueba fármacos y dispositivos médicos, creando dos nuevos mecanismos destinados a acelerar la revisión reglamentaria para que los medicamentos y dispositivos lleguen antes al mercado.
La primera de ellas facilita el proceso de revisión de determinados productos sanitarios considerados tecnología "revolucionaria". La segunda acelera la revisión de determinados medicamentos al reducir el umbral de los tipos de datos que la FDA puede utilizar para tomar decisiones.
Estos cambios eran antiguas exigencias de la industria farmacéutica, que presionado fuertemente a favor de la nueva ley. Los grupos de defensa del paciente también compatible la legislación.
Como becario de la FDA en la Instituto Jaharis de Derecho Sanitario en DePaulPero me preocupa que una revisión y aprobación reglamentarias más rápidas puedan tener un coste. Podríamos sacrificar la seguridad y eficacia de los medicamentos y dispositivos aprobados con este nuevo sistema.
Comercialización de un fármaco o dispositivo
Tradicionalmente, obtener la aprobación reglamentaria de un nuevo medicamento es costoso y requiere mucho tiempo. La FDA se ha comprometido a revisar las solicitudes estándar en unos 10 meses. Pero este es solo el último paso en el proceso de llevar un medicamento de la mesa del laboratorio al mercado.
La investigación y el desarrollo de un medicamento pueden llevar más de una década. Los costes totales exactos del desarrollo de un medicamento son discutidopero es probable que ronden los cientos de millones de dólares. Después de eso, los patrocinadores de fármacos todavía tienen que obtener la aprobación reglamentaria de la FDA para comercializar sus medicamentos. Los ensayos clínicos son el patrón oro en el que la FDA basa muchas de sus decisiones. Son caros y pueden alargarse más de varios años.
La aprobación de dispositivos está sujeta a un régimen escalonado basado en el riesgo. Los dispositivos de clase I (como los kits de enemas) se consideran de bajo riesgo y siguen un régimen normativo menos estricto. Los de clase II (como las sillas de ruedas eléctricas) requieren controles especiales, y los de clase III (como los marcapasos) se someten a un riguroso proceso de revisión conocido como aprobación previa a la comercialización, que exige más datos clínicos que los de clase I.
El 43% de los productos sanitarios caer bajo clase II, y un 10% en la clase III. El proceso global de comercialización de un producto sanitario puede durar entre tres y siete años. Dependiendo del tipo de solicitud, la FDA tarda entre 115 y 300 días en completar la revisión.
¿Qué cambia la Ley de Curas del Siglo XXI?
Según el nuevo mecanismo de aprobación de dispositivos de la Ley de Curas del Siglo XXI, los dispositivos médicos innovadores pueden optar ahora a una "revisión prioritaria". Esto significa que la FDA trabajará con el patrocinador del dispositivo y asignará más recursos al proceso de revisión, terminándolo antes que con una revisión estándar.
El promotor puede solicitar la designación de "gran avance", que es vagamente definidoque abarcan los dispositivos que tratan o diagnostican afecciones graves con mayor eficacia que los ya aprobados. La FDA dispone de 60 días para aprobar o denegar la solicitud.
El segundo mecanismo permite a la FDA considerar nuevos tipos de datos durante el proceso de aprobación de determinados medicamentos. Normalmente, la agencia basa estas decisiones en la datos exhaustivos generados durante los ensayos clínicos. Para nuevas indicaciones de medicamentos previamente aprobados y para apoyar estudios posteriores a la aprobación, la FDA puede ahora considerar "datos del mundo real". Esto incluye datos que pueden existir ya -como la información extraída de los historiales médicos electrónicos existentes- y que no tienen que generarse específicamente para la revisión de la FDA, como es el caso de los ensayos clínicos. Por tanto, los patrocinadores podrán presentar medicamentos a la FDA para su revisión antes de lo que lo harían de otro modo.
La vía de datos del mundo real creada por la ley es estrecha. Pero el comisario de la FDA, Robert Califf, ha sugerencia que los datos del mundo real deben utilizarse como complemento de los métodos existentes. Por ejemplo, la aprobación de medicamentos totalmente nuevos seguirá requiriendo ensayos clínicos completos, pero los datos del mundo real también podrían utilizarse de forma acumulativa.
Otras disposiciones de la ley se hacen eco de este enfoque minimalista de los datos. Por ejemplo, hasta ahora, la mayoría de los antibióticos se sometían a largos ensayos con grandes poblaciones. Pero las infecciones multirresistentes son raras, lo que dificulta encontrar pacientes para inscribir en ensayos de antibióticos. Así que la nueva ley permite realizar ensayos clínicos de fármacos antibacterianos para tratar enfermedades graves con menos pacientes de los que permitía la FDA hasta ahora. Con menos pacientes, estos ensayos son esperado concluirse más rápidamente, acortando así el tiempo necesario para sacar nuevos antibióticos al mercado.
¿Existen riesgos al utilizar datos reales?
El concepto de utilizar datos del mundo real para evaluar la seguridad y eficacia de fármacos y dispositivos no es nuevo. La FDA publicó el borrador orientación sobre el uso de dichos datos para la toma de decisiones relativas a productos sanitarios en julio de 2016. El proyecto de directrices definía los datos del mundo real como "datos recogidos de fuentes ajenas a los ensayos clínicos tradicionales", como la información derivada de historias clínicas electrónicas, registros o estudios prospectivos y retrospectivos.
Aunque la idea de disponer de datos más rápidos es atractiva, plantea graves problemas. Las pruebas derivadas de datos del mundo real pueden ser prematuras, incompletas, engañosas o directamente incorrectas.
El documento de orientación de 2016 establece que los datos del mundo real deben constituir "pruebas científicas válidas." Pero como este tipo de datos no se ha utilizado históricamente, hay poca base conceptual y práctica en la que basarse.
Históricamente, los ensayos clínicos aleatorizados han sido la patrón oro para la aprobación de medicamentos. No son infalibles, pero han demostrado ser bastante fiables. Las nuevas indicaciones para medicamentos existentes ya estaban sujetas a requisitos menos estrictos que los nuevos medicamentos, y ahora la ley erosiona aún más el umbral que deben cumplir.
Además, los documentos de orientación no vinculan jurídicamente la FDA. Se limitan a reflejar las reflexiones en curso de la agencia sobre un tema concreto. Ahora mismo carecemos de un marco preciso y de normas concretas que regulen el uso de este tipo de datos. La ley exige un marco para los datos del mundo real sólo en dos situaciones concretas. En otros campos, los datos del mundo real pueden seguir siendo un dominio borroso y no probado tanto para la agencia como para la industria y la comunidad científica. Con la Ley de Curas del Siglo XXI, la FDA llevará a cabo un experimento natural en tiempo real, pero que podría tener implicaciones para la seguridad de los pacientes.
A otro nivel, la creación de una vía para dispositivos innovadores plantea problemas similares. Un dispositivo médico de alto riesgo puede entrar ahora en el mercado gracias a pruebas anecdóticas o resultados estadísticamente insignificantes. Esto era menos probable que ocurriera con un sistema que no daba a las empresas la oportunidad de presentar resultados menos rigurosos a la FDA.
¿Cambiaremos cantidad por calidad?
En misión de la FDA es garantizar que los medicamentos y dispositivos que entran en el mercado son seguros y eficaces. La ley cambia el enfoque del sistema, incentivando a las empresas a dar prioridad a los resultados tempranos y de baja calidad.
En última instancia, rebajar el umbral de aprobación de la FDA y proporcionar a la agencia información menos rigurosa aumentará la probabilidad de que se aprueben fármacos y dispositivos inseguros o ineficaces.
En cualquiera de los dos casos, la perspectiva es perjudicial para la innovación farmacéutica y biomédica. La aprobación de un fármaco o dispositivo ineficaz -o perjudicial- no sólo supone un riesgo para la seguridad del paciente, sino que también puede poner fin a una investigación a largo plazo que habría conducido a una alternativa mejor. Podríamos perdernos mejores medicamentos y dispositivos médicos en nuestro intento de comercializarlos más rápidamente. Puede que se aprueben más fármacos y dispositivos, pero ¿estamos preparados para afrontar las consecuencias de un posible descenso de la calidad?
La Ley de Curas del Siglo XXI hace suya la idea de que no hay innovación sin riesgo. Apostar por las nuevas tecnologías ha dado a Estados Unidos innovaciones que salvan vidas como el vacuna contra la viruela. Pero no todo es riesgo merece la pena. Los consumidores deben preocuparse por los riesgos que crea la ley. Y los responsables políticos deberían estudiar detenidamente el impacto a largo plazo de la nueva ley. Hasta ahora, sin embargo, no ha sido así.
Fuente: http://www.dddmag.com/article/2017/01/faster-drug-medical-device-approvals-under-21st-century-cures-act-raises-patient-safety-concerns
Fecha: 16/01/2017
Para más información sobre datos del mundo real y diversidad de datos, siga este enlace:
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