El presidente Obama firmó el 13 de diciembre una ley que proporcionará 10 600 millones de dólares de financiación federal para la investigación médica básica. Denominada Ley de Curas del Siglo XXI, también introduce cambios en la forma en que la Administración de Alimentos y Medicamentos aprueba los medicamentos y los dispositivos médicos, creando dos nuevos mecanismos destinados a acelerar la revisión reglamentaria para que los medicamentos y los dispositivos lleguen más rápidamente al mercado.
La primera de ellas facilita el proceso de revisión de determinados dispositivos médicos considerados tecnología “innovadora”. La segunda agiliza la revisión de determinados medicamentos al reducir el umbral de los tipos de datos que la FDA puede utilizar para tomar decisiones.
Estos cambios eran demandas de larga data de la industria farmacéutica, que ejerció una fuerte presión a favor de la nueva ley. Los grupos de defensa de los pacientes también apoyado la legislación.
Como becario de la FDA en el Instituto Jaharis de Derecho Sanitario de la Universidad DePaul, Me preocupa que una revisión y aprobación regulatoria más rápida pueda tener un costo. Podríamos sacrificar la seguridad y eficacia de los medicamentos y dispositivos aprobados bajo este nuevo sistema.
Cómo comercializar un medicamento o dispositivo
Tradicionalmente, obtener la aprobación reglamentaria de un nuevo medicamento es costoso y lleva mucho tiempo. La FDA se ha comprometido a revisar las solicitudes estándar en unos 10 meses. Pero este es solo el último paso en el proceso de llevar un medicamento del laboratorio al mercado.
La investigación y el desarrollo de un medicamento pueden tardar más de una década en completarse. Los costos totales exactos del desarrollo de un medicamento son objeto de controversia, pero probablemente rondan los cientos de millones de dólares. Después, los patrocinadores de los medicamentos aún deben obtener la aprobación reglamentaria de la FDA para comercializarlos. Los ensayos clínicos son el estándar de referencia en el que la FDA basa muchas de sus decisiones. Son costosos y pueden prolongarse durante varios años.
La aprobación de los dispositivos está sujeta a un régimen escalonado basado en el riesgo. Los dispositivos de clase I (como los kits de enema) se consideran de bajo riesgo y siguen un régimen regulatorio más ligero. Los dispositivos de clase II (como las sillas de ruedas eléctricas) requieren controles especiales, y los de clase III (como los marcapasos) pasan por un riguroso proceso de revisión conocido como aprobación previa a la comercialización, que exige más datos clínicos que los de clase I.
El cuarenta y tres por ciento de los dispositivos médicos pertenecer a clase II y el 10 % en la clase III. El proceso general para comercializar un dispositivo médico puede durar entre tres y siete años. Dependiendo del tipo de solicitud, la FDA tarda entre 115 y 300 días en completar la revisión.
¿Qué cambia la Ley de Curas del Siglo XXI?
En virtud del nuevo mecanismo de aprobación de dispositivos de la Ley de Curas del Siglo XXI, los dispositivos médicos innovadores ahora pueden optar a una “revisión prioritaria”. Esto significa que la FDA colaborará con el patrocinador del dispositivo y asignará más recursos al proceso de revisión, que se completará antes que en el caso de una revisión estándar.
El patrocinador puede solicitar la designación de “avance terapéutico”, que es, en términos generales, definido, que abarca dispositivos que tratan o diagnostican afecciones graves de manera más eficaz que los dispositivos aprobados existentes. La FDA tiene 60 días para aprobar o rechazar la solicitud.
El segundo mecanismo permite a la FDA considerar nuevos tipos de datos durante el proceso de aprobación de determinados medicamentos. Por lo general, la agencia basa estas decisiones en el datos exhaustivos generados durante los ensayos clínicos. Para nuevas indicaciones de medicamentos previamente aprobados y para respaldar estudios posteriores a la aprobación, la FDA ahora puede considerar “datos del mundo real”. Esto incluye datos que ya pueden existir, como información extraída de registros médicos electrónicos existentes, y que no tienen que generarse específicamente para la revisión de la FDA, como es el caso de los ensayos clínicos. Por lo tanto, los patrocinadores pueden presentar los medicamentos a la FDA para su revisión antes de lo que lo harían de otra manera.
La vía de datos del mundo real creada por la ley es limitada. Sin embargo, el comisionado de la FDA, Robert Califf, ha sugerido que los datos del mundo real deberían utilizarse como complemento de los métodos existentes. Por ejemplo, la aprobación de medicamentos totalmente nuevos seguirá requiriendo ensayos clínicos completos, pero los datos del mundo real también podrían utilizarse de forma acumulativa.
Otras disposiciones de la ley se hacen eco de este enfoque minimalista en materia de datos. Por ejemplo, hasta ahora, la mayoría de los antibióticos eran objeto de largos ensayos con grandes poblaciones. Sin embargo, las infecciones multirresistentes son poco frecuentes, lo que dificulta encontrar pacientes para participar en ensayos con antibióticos. Por lo tanto, la nueva ley permite realizar ensayos clínicos con medicamentos antibacterianos que tratan enfermedades graves con menos pacientes de los que la FDA ha permitido hasta ahora. Con menos pacientes, estos ensayos son esperado para que se concluyan más rápidamente, acortando así el tiempo que se tarda en comercializar nuevos antibióticos.
¿Existen riesgos al utilizar datos del mundo real?
El concepto de utilizar datos del mundo real para evaluar la seguridad y eficacia de los medicamentos y dispositivos no es nuevo. La FDA publicó un borrador orientación sobre el uso de dichos datos para la toma de decisiones relacionadas con dispositivos médicos en julio de 2016. El borrador de las directrices definía los datos del mundo real como “datos recopilados de fuentes ajenas a los ensayos clínicos tradicionales”, como la información derivada de registros médicos electrónicos, registros o estudios prospectivos y retrospectivos.
Aunque la idea de disponer de datos más rápidos resulta atractiva, plantea graves problemas. Las pruebas derivadas de datos del mundo real pueden ser prematuras, incompletas, engañosas o directamente incorrectas.
El documento de orientación de 2016 establece que los datos del mundo real deben constituir “pruebas científicas válidas”. Sin embargo, dado que este tipo de datos no se ha utilizado históricamente, hay pocos fundamentos conceptuales y prácticos sobre los que basarse.
Históricamente, los ensayos clínicos aleatorios han sido el patrón oro para la aprobación de medicamentos. No son infalibles, pero han demostrado ser bastante confiables. Las nuevas indicaciones para los medicamentos existentes ya estaban sujetas a requisitos menos estrictos que los medicamentos nuevos, y ahora la ley reduce aún más el umbral que deben cumplir.
Además, documentos de orientación. no son legalmente vinculantes La FDA. Simplemente reflejan la opinión actual de la agencia sobre un tema concreto. En este momento, carecemos de un marco preciso y de normas concretas que regulen el uso de este tipo de datos. La ley solo exige un marco para los datos del mundo real en dos situaciones específicas. En otros campos, los datos del mundo real pueden seguir siendo un ámbito difuso y sin probar para la agencia, la industria y la comunidad científica por igual. Con la Ley de Curas del Siglo XXI, la FDA llevará a cabo un experimento natural en tiempo real, pero que podría tener implicaciones para la seguridad de los pacientes.
En otro nivel, la creación de una vía para dispositivos innovadores plantea problemas similares. Ahora, un dispositivo médico de alto riesgo puede entrar en el mercado gracias a pruebas anecdóticas o resultados estadísticamente insignificantes. Esto era menos probable que ocurriera con un sistema que no daba a las empresas la oportunidad de presentar resultados menos estrictos a la FDA.
¿Cambiaremos cantidad por calidad?
El misión de la FDA es garantizar que los medicamentos y dispositivos que llegan al mercado sean seguros y eficaces. La ley cambia el enfoque del sistema, incentivando a las empresas a priorizar resultados tempranos y de baja calidad.
En última instancia, reducir el umbral para la aprobación de la FDA y proporcionar a la agencia información menos rigurosa aumentará la probabilidad de que se aprueben medicamentos y dispositivos inseguros o ineficaces.
En cualquiera de los dos casos, la perspectiva es perjudicial para la innovación farmacéutica y biomédica. La aprobación de un medicamento o dispositivo ineficaz, o incluso perjudicial, no solo supone un riesgo para la seguridad de los pacientes, sino que también puede poner fin a investigaciones a largo plazo que habrían dado lugar a una alternativa mejor. Podríamos perdernos mejores medicamentos y dispositivos médicos en nuestro intento por comercializarlos más rápidamente. Es posible que se aprueben más medicamentos y dispositivos, pero ¿estamos preparados para afrontar las consecuencias de una posible disminución de la calidad?
La Ley de Curas del Siglo XXI defiende la idea de que no hay innovación sin riesgo. Apostar por las nuevas tecnologías ha proporcionado a Estados Unidos innovaciones que salvan vidas, como el vacuna contra la viruela. Pero no todos los riesgos merece la pena. Los consumidores deberían preocuparse por los riesgos que conlleva esta ley. Y los responsables políticos deberían analizar detenidamente el impacto a largo plazo de la nueva ley. Sin embargo, hasta ahora no ha sido así.
Fuente: http://www.dddmag.com/article/2017/01/faster-drug-medical-device-approvals-under-21st-century-cures-act-raises-patient-safety-concerns
Fecha: 16/01/2017
Para obtener más información sobre los datos del mundo real y la diversidad de datos, siga este enlace:
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Presentado por Fomat Médico
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