A ensayo clínico Financiado por Arthritis Research UK y el Instituto Nacional de Investigación en Salud (NIHR), y dirigido por profesores de las universidades de Liverpool y Bristol, ha descubierto una combinación de medicamentos que podría ayudar a miles de niños con artritis idiopática juvenil.
Más de 5000 niños y adolescentes con artritis idiopática juvenil (AIJ) en el Reino Unido son propensos a desarrollar uveítis, una afección que causa inflamación en la capa media del ojo. El descubrimiento de la combinación de medicamentos ayudará a prevenir complicaciones graves, incluida la ceguera.
El ensayo fue el primero de este tipo en el mundo y los resultados suponen un gran avance para los niños con AIJ. El tratamiento farmacológico ya ha sido aprobado para su uso y el estudio se publica hoy en la revista The New England Journal of Medicine.
Terapia eficaz
Los coinvestigadores principales del ensayo, los profesores Michael Beresford y A. V. Ramanan, junto con colegas de todo el Reino Unido, descubrieron que un medicamento llamado adalimumab, en combinación con metotrexato, era una terapia eficaz en niños y adolescentes con uveítis asociada a la AIJ. La mayoría (75 %) de los niños tratados con adalimumab experimentaron una reducción significativa de la inflamación ocular. Un análisis preliminar de los datos fue tan convincente que el juicio se detuvo temprano.
En este ensayo aleatorio controlado con placebo, en el que participaron 90 de los 149 pacientes con uveítis asociada a artritis idiopática juvenil (AIJ), el comité de monitoreo de datos y seguridad observó que el grupo tratado con adalimumab presentaba un riesgo significativamente menor de fracaso del tratamiento que el grupo tratado con placebo.
Este ensayo multicéntrico contó con una colaboración muy estrecha entre colegas de reumatología pediátrica y oftalmología de todo el país, fue patrocinado por University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust y coordinado por el Centro de Investigación de Ensayos Clínicos de la Universidad de Liverpool. Los resultados del ensayo condujeron directamente a cambios en las directrices de prescripción y dieron lugar a que el NHS de Inglaterra aprobara el uso de adalimumab en niños con uveítis que pone en peligro su visión y para los que otros tratamientos han resultado ineficaces.
Abordar una prioridad clave
El profesor Beresford, del Instituto de Medicina Traslacional de la Universidad de Liverpool y de la Fundación Alder Hey Children's NHS, afirmó: “Este ensayo histórico ha demostrado el compromiso y el liderazgo de colegas de todo el Reino Unido, que han colaborado estrechamente con pacientes y padres para abordar una prioridad clave: encontrar la mejor manera de cuidar a los niños con artritis y este grave problema que es la uveítis».
“Ha demostrado que el Reino Unido está en una posición inmejorable para llevar a cabo ensayos clínicos complejos en niños, con el apoyo de la Red de Investigación Clínica del NIHR y las redes existentes en todo el Reino Unido”, afirmó el profesor Ramanan, de la Fundación Hospitalaria Universitaria de Bristol NHS y la Universidad de Bristol.
“La uveítis en niños es una causa importante de pérdida de visión. Este estudio demuestra los beneficios del adalimumab en niños con uveítis asociada a artritis idiopática juvenil. Se trata del primer ensayo aleatorio de este tipo en todo el mundo, y sus resultados tendrán un gran impacto en los niños con uveítis de todo el mundo”.”
Impresionante
En el Reino Unido hay 15 000 niños y adolescentes que padecen artritis idiopática juvenil, una enfermedad autoinmune. Es probable que un tercio de ellos desarrolle uveítis, lo que les provocará discapacidades visuales más graves y podría llevar a que se les registre como ciegos.
Stephen Simpson, director de investigación y programas de Arthritis Research UK, dijo: “Estamos encantados con el resultado de este estudio». juicio y la gran promesa que supone para transformar la calidad de vida de un gran número de niños con uveítis asociada a la AIJ.
“Esto juicio es un ejemplo impresionante de cómo invertir en ciencia excepcional puede, en última instancia, ayudar a cambiar la forma en que se administran los tratamientos, con beneficios directos e inmediatos para los pacientes.”